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TUhjnbcbe - 2020/6/16 10:35:00
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我们现在可以编写我们的基因 但是我们应该吗


【科技讯】7月17日消息,早在20世纪,医学研究人员开始意识到,有些疾病是由破碎的基因造成的。 1909年,英国医生加罗德阿奇博尔德报道,某些先天性代谢缺陷跑在家庭中,在匹配遗传学的孟德尔定律的模式。加罗德的研究结果启发乔治比德尔和塔特姆爱德华,谁,在斯坦福大学在20世纪40年代的工作,结果显示,各代谢酶对应到特定基因的获得诺贝尔奖的发现。带走的基因和酶不会被制造。在自比德尔和塔特姆的工作几十年,我们已经发现了破解基因突变负责几千人的疾病。


如果疾病是由受损的基因,然后有一个明显的治疗:修复基因。但在患者修复基因在很大程度上是出于我们的目标,因为活人的DNA是很难的。而不是固定的潜在的遗传原因,我们对待这些疾病时,它是可以治疗的,用药物。药物可以缓解遗传性疾病的后果,但他们必须在管理病人的整个生命,因为致病突变不会消失。在某些情况下,治疗是廉价和有效的:苯丙酮尿症孩子们可以通过吃饮食中的氨基酸苯丙氨酸几乎所有的症状避免。更经常的治疗方案并不好,所以尽管巨大的技术挑战,科学家们试图找到要的DNA在活人的有效途径。


作为基因治疗减退的技术挑战,我们将要面临的问题,应一些DNA的是关闭的限制?


进展一直很缓慢,有时被重大挫折,在1999年18岁的杰西基辛格遭受挫败接收病*为基础的基因治疗后,一个致命的免疫反应。经过几十年的尝试,一个基因治疗终于在欧洲获得批准在2012年,而FDA还没有批准任何在美国


但在过去的几年中,用于基因治疗的前景突然开始看起来好多了。同年,欧洲批准了第一个基因治疗,一组研究人员在瑞典Umea大学和加州大学伯克利分校的想出了一个由黑客细菌化脓性链球菌的免疫系统来DNA的新方法。艾曼纽夏邦杰,珍妮弗A. Doudna,和他们的同事表明,简单的细菌系统,称为CRISPR/Cas9可以很容易地控制,以进行精确的DNA。他们的发现是最晚在新的可编程的DNA平台,包括改性的细菌蛋白质称为TALENS报道,2011年,2003年所谓的锌指核酸酶的字符串。有了这些DNA的技术,我们可以直接在基因活人体细胞具有精度,这在以前是不可能的。而现在随着CRISPR/Cas9,编程这些变得很轻松。这些新的DNA系统是非常高效,他们是革命性的遗传性疾病的研究在实验室里。

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